Grâce à la recherche épidémiologique, ce regroupement vise à évaluer les bénéfices, les risques et l'usage des médicaments en conditions réelles de pratique dans différentes populations au Québec et ailleurs dans le monde.
Cet axe poursuit la mission du Réseau québécois sur l'usage du médicament (RQRUM), ses membres faisant principalement de la recherche pharmacoépidémiologique. Ce thème de recherche inclut aussi de la médecine personnalisée et le développement de méthodes. Cette recherche permet d’identifier et de définir les nouvelles exigences sociétales vis-à-vis de l’efficacité, de l’innocuité et de l'optimisation de l'usage des médicaments. Bien que ses actions se concentrent principalement sur l’étude de l’effet des médicaments dans la population, elles entrainent des changements importants dans la façon de découvrir et de développer les médicaments et qui doivent être intégrés à toutes les étapes de la chaine.